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LNP靶向递送到T细胞-体内Car-T疗法
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发布日期:2023-01-29 15:26
与ProMab公司达成合作!
PreciGenome与Promab达成合作关系,共同寻求体内Car-T疗法解决思路。

自2017年美国FDA首次批准嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗以来,T细胞工程一直是免疫治疗和细胞治疗方法的热门研究领域。当前的CAR-T细胞工程主要使用病毒载体进行转染。病毒载体存在可诱导永久性CAR表达等安全隐患。如T细胞的筛选收集、基因改造、活化、培养、扩增、修饰等,每一步都需要精心的设计和质量控制,要求超高的T细胞纯度,哪一步出现差错都会影响CAR-T疗法。为了解决这种安全隐患,研究人员正大力发展非病毒基因传递方法。
最近,美国宾夕法尼亚大学Perelman等研究人员在Science上发表的封面文章“CAR-T cells produced in vivo to treat cardiac injury”,推进了体内Car-T疗法。该研究通过向小鼠体内注射包载mRNA制剂的LNP,对患有心衰的歌听进行体内T细胞的编辑,实现体内CAR-T治疗,解决了体外Car-T疗法的潜在问题。
至此,使用信使核糖核酸(mRNA)脂质纳米颗粒(LNPs),将CAR的mRNA片段递送到T细胞内进行转录的研究得到了广泛关注。mRNA LNP 的瞬时转导特性使其比病毒载体更安全。脂质纳米颗粒的大小、均质性和mRNA封装效率是T细胞转染效率的关键因素。使用PreciGenome NanoGeneratorTM 纳米颗粒合成系统,客户可以生产尺寸可控、均质性高和封装效率出色的mRNA脂质纳米颗粒。 产量跨度从0.2mL-1L,适用于不同阶段的科学研究。制备出的载药LNP粒径大小可调,均一性高,包封率高,是科研试验及工业生产的不二之选!

实例数据展示了使用NanoGenerator Flex系统成功合成了包裹了eGFP mRNA的脂质纳米颗粒(LNPs),包括粒径大小和 PDI值(图1)。该mRNA脂质纳米颗粒对K562、HepG2 两种细胞系(图2)和人体T细胞(图3)具有极高的转染率。

我们希望纳米颗粒合成系统可以对Car-T疗法的研究做出贡献,也希望该疗法早日造福人类!
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